Liệu pháp gen đột phá ở Seattle mang đến hy vọng cho trẻ em bị động kinh…
Nhóm nghiên cứu tại Viện Allen ở Seattle, cùng với các nhà nghiên cứu tại Viện nghiên cứu trẻ em Seattle đang mang lại hy vọng cho các gia đình đối mặt với sự tàn phá của hội chứng Dravet.
SEATTLE – Một liệu pháp gen đột phá đang được phát triển ở Seattle một ngày nào đó có thể cứu sống trẻ em bị một dạng động kinh suy nhược.Nghiên cứu, diễn ra tại Viện Khoa học não Allen, mang đến hy vọng mới cho các gia đình chiến đấu chống lại hội chứng Dravet, một dạng động kinh nghiêm trọng tàn phá sự phát triển thời thơ ấu.
Hội chứng Dravet, thường bắt đầu từ năm đầu đời, là một dạng động kinh nghiêm trọng có thể cản trở nghiêm trọng sự phát triển của một đứa trẻ hoặc thậm chí gây tử vong, thường khi trẻ đang ngủ.
John Mich, nhà khoa học cao cấp tại Viện Allen, giải thích: “Nó nghiêm trọng, lâu dài và suy nhược. Trên thực tế, nó nghiêm trọng đến mức 10-20% trẻ em thực sự sẽ không sống sót.”
Những gì chúng ta biết:
Các phương pháp điều trị hiện tại cho hội chứng Dravet chủ yếu liên quan đến thuốc uống, nhưng chúng đi kèm với các tác dụng phụ nghiêm trọng và có thể ảnh hưởng đến toàn bộ não.”Đây là một hạn chế quan trọng cho cách phát triển thuốc trong thần kinh ngày nay. Các công nghệ mới như những công nghệ chúng ta đang phát triển ở đây thực sự có tác động tiềm năng lớn để di chuyển kim”, Mich nói.
Một liệu pháp gen mới được thử nghiệm ở chuột đã cho thấy kết quả đáng chú ý: phục hồi lâu dài mà không có bất kỳ tác dụng phụ nào.Liệu pháp gen này liên quan đến việc tiêm trực tiếp vào não, một quy trình xâm lấn, nhưng một điều mà chỉ thực hiện một lần và nhắm vào khu vực bị ảnh hưởng.
Boaz Levi, phó điều tra viên và lãnh đạo dự án mô tả nghiên cứu này là “dự án thú vị nhất” trong sự nghiệp của anh ấy, nói thêm, “Tôi không thể dự đoán được kết quả tốt hơn khi chúng tôi hoàn toàn có thể giải cứu căn bệnh này.”
Dự án nghiên cứu kéo dài năm này, được công bố gần đây trong khoa học khoa học khoa học, đại diện cho một thành công khoa học đáng kể.Giờ đây, nhóm tại Viện Allen đang chuẩn bị đưa liệu pháp gen này đến giai đoạn tiếp theo, với mục tiêu cuối cùng đã đưa ra một thử nghiệm lâm sàng.
Liệu pháp gen đột phá ở Seattle mang đến hy vọng cho trẻ em bị động kinh
Levi nói: “Đó là một con đường rất dài. Chúng tôi đang cố gắng tương tác với các gia đình, các nhóm vận động bệnh nhân sẽ giúp chúng tôi thiết kế con đường tốt nhất về phía trước bởi vì chúng tôi thực sự tin rằng đây là điều nên là một liệu pháp và đến với cộng đồng bệnh nhân”, Levi nói.
Sự đột phá xảy ra ở Seattle có thể sớm có hiệu ứng gợn sóng tích cực, không chỉ trong các cộng đồng địa phương, mà trên toàn thế giới.Các nhà nghiên cứu và gia đình đều lạc quan về tiềm năng của liệu pháp gen này để thay đổi cuộc sống trên phạm vi toàn cầu.Câu chuyện về khoa học và đổi mới này chỉ là một bước gần hơn để đưa ra một phương pháp chữa trị cứu sống cho trẻ em chiến đấu với hội chứng Dravet.
Nguồn: Thông tin trong câu chuyện này
Đây là nơi những người thuê nhà ở Seattle đang di dời
Người trượt tuyết 74 tuổi chết sau mùa thu tại Stevens Pass
Máy ảnh cơ thể bắt giữ cuộc đấu tranh trong khi bắt giữ DUI của Quận Pierce
Đảng Block Capitol Hill của Seattle công bố đội hình 2025, thay đổi thành sự kiện
Bryan Kohberger có thể phòng thủ tự kỷ cho vụ giết người thủ đô không phải là tiền lệ?
Để có được tin tức, thời tiết và thể thao địa phương tốt nhất ở Seattle miễn phí, hãy đăng ký nhận bản tin hàng ngày ở Seattle.
Liệu pháp gen đột phá ở Seattle mang đến hy vọng cho trẻ em bị động kinh
Tải xuống ứng dụng địa phương miễn phí cho Mobile trong Apple App Store hoặc Google Play Store cho tin tức trực tiếp Seattle, câu chuyện hàng đầu, cập nhật thời tiết và bảo hiểm địa phương và quốc gia khác, cộng với phạm vi phát trực tuyến 24/7 từ khắp nơi trên toàn quốc.
chia sẽ trên Twitter: Liệu pháp gen đột phá ở Seattle mang đến hy vọng cho trẻ em bị động kinh
