Các quan chức liên bang đang hướng tới việc giảm đáng kể thời gian phát triển thuốc mới bằng cách triển khai các thử nghiệm lâm sàng theo thời gian thực. Trong các thử nghiệm này, dữ liệu lâm sàng sẽ được cập nhật và báo cáo tức thì khi nghiên cứu diễn ra, nhờ vào sự kết hợp giữa dịch vụ đám mây và trí tuệ nhân tạo.
Sở Y tế và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng theo thời gian thực đầu tiên vào cuối tháng Tư với sự hợp tác của AstraZeneca và Amgen. Theo các quan chức liên bang, quá trình phát triển thuốc mới thường kéo dài từ 10 đến 12 năm, trong đó khoảng 45% thời gian được coi là ‘thời gian chết’, chủ yếu do các thủ tục hành chính và công tác giấy tờ.
Các thử nghiệm lâm sàng theo thời gian thực được thiết kế để nhanh chóng nhập và xem xét dữ liệu trong đám mây, từ đó rút ngắn quy trình phát triển thuốc hiện tại. ‘Điều này sẽ giúp chúng tôi đẩy nhanh các liệu pháp đầy triển vọng và hướng tới mục tiêu cuối cùng là thực hiện các thử nghiệm liên tục theo thời gian thực trong tất cả các giai đoạn phát triển thuốc,’ ông Marty Makary, Chủ tịch FDA, chia sẻ trong một thông cáo báo chí.
Bà Dr. Nicki Byrne, Giám đốc Y tế của phòng khám Optispan chuyên về y tế cá nhân và tuổi thọ, cho biết ý tưởng này là để tất cả dữ liệu sẽ được truyền vào một nền tảng số an toàn, giúp các cơ quan quản lý và nhà nghiên cứu luôn có quyền truy cập. Bà cũng nhấn mạnh rằng trí tuệ nhân tạo đã được sử dụng rộng rãi trong ngành y tế, như tại Optis, nơi bà điều trị. ‘Chúng tôi đang làm nghiên cứu gen, sử dụng thiết bị đeo, thu thập dữ liệu giấc ngủ, theo dõi chuyển động và quan sát máy đo đường huyết,’ bà nói. ‘Vì vậy, chúng tôi đang sử dụng AI để tổng hợp dữ liệu đó, giúp tôi phát hiện xu hướng và nó thực sự hỗ trợ rất nhiều trong việc đưa ra quyết định lâm sàng của tôi.’
Bà Byrne cho biết việc rút ngắn thời gian trong các thử nghiệm có thể cứu sống nhiều người, nhưng đồng thời cũng cảnh báo về rủi ro khi sử dụng AI. ‘Tôi nghĩ rủi ro lớn nhất là sự phụ thuộc quá mức vào AI,’ bà nói. ‘Vì vậy, có người không sử dụng tư duy phản biện và chỉ nhìn thấy, ‘Xu hướng này có thể do điều này,’ thay vì thực sự đánh giá xu hướng đó từ đâu bắt nguồn.’
Lo ngại của bà được ông Kimberly Chew, luật sư chuyên về tranh chấp và quy định trong lĩnh vực sinh học sống tại Husch Blackwell, chia sẻ. ‘Đây là một ý tưởng thực sự hứa hẹn và chúng tôi ủng hộ việc hiện đại hóa FDA,’ ông Chew nói. ‘Chúng tôi không muốn nó ảnh hưởng đến sự đáng tin cậy của hệ thống quản lý.’
Một trong những lo ngại của ông Chew là về dữ liệu mã hóa sai hoặc dữ liệu có lỗi ngoài ý muốn. Nếu những lỗi này được tải lên theo thời gian thực trước khi được phát hiện, chúng có thể gây ra hậu quả nghiêm trọng cho các công ty tham gia thử nghiệm. ‘Các công ty công nghệ sinh học niêm yết hoặc các tập đoàn dược phẩm lớn, cổ phiếu của họ có thể giảm trước khi các sự thật được kiểm chứng,’ ông nói.
Ông cũng cảnh báo các công ty nhỏ có thể không có đủ năng lực vận hành hoặc khả năng tài chính để triển khai các thử nghiệm theo cách mà các công ty lớn có thể. Một vấn đề khác liên quan đến rủi ro về việc tiết lộ thông tin bí mật hoặc thông tin liên quan đến sở hữu trí tuệ. ‘Những biện pháp bảo vệ này đã được phát triển cho các hồ sơ truyền thống và không phải cho luồng dữ liệu liên tục,’ ông nói. ‘Vì vậy, chỉ cần nêu ra rằng đây là một rủi ro tiềm ẩn.’
Ông Chew hy vọng các quy định bảo vệ sẽ được xem xét trong giai đoạn nhận ý kiến công chúng của FDA. Cơ quan này hiện đang thu thập ý kiến từ công chúng khi tìm cách mở rộng các thử nghiệm lâm sàng theo thời gian thực thành một chương trình thử nghiệm lớn hơn, rộng hơn.
chia sẽ trên Twitter: Liên bang muốn rút ngắn thời gian phát triển thuốc
